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28 septembre 2012 5 28 /09 /septembre /2012 19:34


 
La recherche de traitements contre les maladies rares apparaît comme un des axes majeurs de développement des industriels du médicament.
 
Selon le dernier rapport d’Orphanet (1), plus de 70 entreprises du médicament sont impliquées dans la mise au point de médicaments désignés comme orphelins ou de médicaments avec des indications orphelines. Actuellement, on dénombre 64 médicaments homologués sous la désignation orpheline, les plus anciens ayant eu leur autorisation de mise sur le marché (AMM) en 2001, et 75 médicaments ayant une indication orpheline mais n'ayant pas eu la désignation.
 
Depuis la mise en place du règlement européen sur les médicaments orphelins en 2000, ce sont au total plus de 1000 produits(2) qui ont obtenu un avis favorable pour une désignation orpheline et le nombre de demandes augmente régulièrement chaque année avec 166 dossiers reçus pour la seule année 2011.
Si de nombreuses pathologies sont concernées par ces médicaments orphelins, ce sont les cancers rares qui disposent du plus grand nombre de médicaments.
 
Ce mouvement ne semble pas près de s’arrêter : la recherche reste dynamique avec 460(3) médicaments actuellement en développement dans le monde, contre 303 en 2007 et 176 en 1991. Le colloque a été l’occasion pour les industriels de réaffirmer leur engagement auprès de leurs partenaires pour accélérer encore la mise au point de médicaments adaptés aux besoins spécifiques des malades.
 
En dépit du faible nombre de malades concernés pour chaque maladie rare (moins de 2000), la mobilisation des patients, de leurs familles et des associations et la mise en place des Plans maladies rares ont permis de créer une vraie dynamique de recherche et de prise en charge, plaçant la France comme leader européen du combat contre les maladies rares. La mobilisation doit se poursuivre, car ainsi que le rappelle Philippe Lamoureux, Directeur Général du Leem, en ouverture du colloque,  « Le défi a été et reste immense aussi bien pour découvrir et développer de nouvelles molécules que pour mettre ces molécules à disposition des malades, dans des conditions optimales. Il nous reste à le relever en partenariat, pour le bénéfice de trois millions de malades en France.

 

1. Bilan de juillet 2012. Publié dans les cahiers d’Orphanet.
2. La désignation orpheline est une procédure légale permettant de désigner une substance médicamenteuse ayant un potentiel thérapeutique dans les maladies rares, avant sa première administration chez l’homme ou au cours de son développement clinique. L’indication thérapeutique précise sera définie au moment de l’autorisation de mise sur le marché
3. Source : PhRMA. Rapport 2011. Maladies rares.

 

Pour plus d'information suivez le lien www.leem.org/

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